Zwischen Dürfen, Können und Müssen – Leopoldina-Lecture über Gentherapien

By   /  February 24, 2017  /  Comments Off on Zwischen Dürfen, Können und Müssen – Leopoldina-Lecture über Gentherapien

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MIL OSI – Source: Volkswagen Stiftung –

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Buch und Rechtschreibfehler
Prof. Dr. Frank Buchholz stellt seinem Vortrag zum wissenschaftlichen Stand der Genomchirurgie hingegen eine – nach seinen Worten – “provokante Prognose” voran. Er ist Molekularbiologe und Professor für Medizinische Systembiologie am Universitätsklinikum Dresden. “In 50 bis 100 Jahren,” behauptet Buchholz, “wird die Genomchirurgie genau so verbreitet sein wie heute die herkömmliche Chirurgie.” Die herkömmliche Chirurgie habe erst spät durch die anatomische Katalogisierung des menschlichen Körpers Eingang in die Medizin gefunden, im Mittelalter sei sie noch von Badern ausgeübt worden. “Entsprechend ist DNA-Engineering in der Molekularbiologie nicht neu,” erläutert Buchholz, “aber erst die vollständige Sequenzierung des humanen Genoms macht es für die Medizin nutzbar.” Betrachte man die DNA als “Buch des Lebens”, erklärt Buchholz, stoße man in den sechs Milliarden Buchstaben, die einen einzelnen Menschen definieren, auch auf “Rechtschreibfehler”, die zu Erkrankungen führen könnten.
Schere und Kleber
Inzwischen seien immer mehr dieser möglichen Gendefekte erforscht, berichtet Prof. Dr. Frank Buchholz: “Deutsche Kinder werden nach der Geburt auf 13 monogenetische Erkrankungen gescreent.” Bekannt seien jedoch bereits etwa 8.000. Wenn die genetische Basis von Erkrankungen also bekannt sei, sagt Buchholz, stelle sich immer drängender die Frage nach Möglichkeiten, defekte Gene zu reparieren oder zu deaktivieren. Von den bislang erprobten Werkzeugen der Genomchirurgie stellt er zwei vor: Gen-Scheren, also RNA-gerichtete Nukleasen wie CRISPR-Cas9, die präzise Schnitte im Erbgut erlauben, und Gen-Scheren mit integriertem Kleber, also Rekombinasen wie Bre.1, die gekappte Enden im Erbgut präzise wieder zusammenführen. “In der Krebstherapie könnten diese Werkzeuge irgendwann erlauben, individuelle Medikamente für Patienten zu entwickeln,” erläutert Buchholz, “die nur die Krebsgenome präzise herausschneiden.”
Tumorzellen und HIV
“Das ist keinesfalls alles Science-Fiction”, betont Prof. Dr. Frank Buchholz. Die Technologie hinter CRISPR-Cas9 sei erst wenige Jahre alt und werde bereits in klinischen Studien getestet, die darauf hinarbeiten, Tumorzellen so zu manipulieren, dass sie für das Immunsystem von Patienten wieder angreifbar werden. Auch in der Forschung an HIV-Therapien seien bereits einzelne Studien abgeschlossen, die untersuchen, wie Rezeptoren deaktiviert werden können, die das Virus braucht, um in Zellen einzudringen. “Die Genomchirurgie könnte zudem irgendwann in der Lage sein, das virale Genom in bereits infizierten Zellen so präzise zu zerschneiden, dass das Virus zerstört wird”, führt Buchholz aus. Um zu verhindern, dass das Virus bei Reparaturprozessen in der Zelle rekonstruiert wird, könnte die Kombination aus Schere und Kleber in Rekombinasen eingesetzt werden, die eine fehlerfrei Reparatur bereits mit dem Schnitt durchführen. “Das ist aber noch sehr kompliziert”, gibt Buchholz zu bedenken. Und prognostiziert dennoch: “Wir könnten so irgendwann die HIV-Infektion in der Zelle heilen.”

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